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2021年7月，國家藥監(jiān)局藥審中心與海南省藥監(jiān)局、博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局共同建立了藥品真實世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機制。目前，已共納入10個試點藥品品種，其中4個申請人在準備開展臨床真實世界研究；3個正在開展真實世界研究；3個已申報注冊的品種中，除了今年６月獲批的氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑外，普拉替尼膠囊也已于2021年3月獲批上市。

真實世界數(shù)據(jù)試點開花結(jié)果

藥物注冊上市需要申辦者進行隨機對照臨床試驗。此類試驗有嚴格的入排標準，數(shù)據(jù)收集處理過程嚴格，缺點是試驗人數(shù)少，時間短，高度標準化試驗環(huán)境與真實的臨床用藥也有明顯的差異。

而真實世界數(shù)據(jù)則大不相同。真實世界數(shù)據(jù)是指來源于日常所收集的各種與患者健康狀況和/或診療及保健有關的數(shù)據(jù)。藥物研發(fā)有關的真實世界數(shù)據(jù)主要包括在真實醫(yī)療環(huán)境下診療過程的記錄數(shù)據(jù)(如電子病歷)，以及各種觀察性研究數(shù)據(jù)等。這類數(shù)據(jù)來源于真實的用藥人群，人群異質(zhì)性高，數(shù)據(jù)來源廣，合并用藥情況，數(shù)據(jù)具有較強的外推性。

隨著研發(fā)理念更新和創(chuàng)新技術進步，對真實世界數(shù)據(jù)的有效利用日益受到關注。2018年10月，藥審中心基于真實世界數(shù)據(jù)擴展了貝伐珠單抗注射液的適應證，這是我國使用真實世界數(shù)據(jù)支持藥品審評決策的首次嘗試。2018年11月，藥審中心開始組織專家編寫真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則，解答真實世界研究數(shù)據(jù)來源、真實世界證據(jù)支持藥物監(jiān)管決策等問題。

得益于國家“特需準入，先行先試”政策支持，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱：樂城先行區(qū)）在使用國內(nèi)尚未注冊的進口特許藥品的過程中積累了寶貴的真實世界數(shù)據(jù)。

那么，如何科學地評估利用這些彌足珍貴的數(shù)據(jù)資源，讓國內(nèi)更多患者更快用上新藥好藥？

2019年，國家藥監(jiān)局與海南省聯(lián)合啟動了海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，探索將臨床真實世界數(shù)據(jù)用于藥品醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊和監(jiān)管決策實踐。

對于海南真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，藥審中心大力支持和積極參與，中心領導多次帶隊赴海南開展調(diào)研和參與試點品種溝通協(xié)調(diào)會議，為藥品試點工作打下了堅實的基礎。

2021年7月，藥審中心與海南省藥監(jiān)局、樂城管理局建立了藥品真實世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機制。在該工作機制下，符合要求的品種可以陸續(xù)動態(tài)納入試點工作。

2021年３月，首個試點品種普拉替尼膠囊獲批上市，真實世界研究數(shù)據(jù)在中國晚期非小細胞肺癌人群中的療效評價和安全性評估提供了決策輔助。該真實世界研究納入了較關鍵注冊研究基線更復雜、合并癥更多、體力狀態(tài)更差的患者，觀察到了相似的安全性特征和療效數(shù)據(jù)，為關鍵注冊研究提供了有力支撐。

標準先行，助力解決兒童用藥和中藥研發(fā)困境

藥品真實世界研究是新興事物，試點是摸著石頭過河的探索。真實世界研究為評價產(chǎn)品的安全性、有效性拓寬了數(shù)據(jù)來源，發(fā)揮了輔助和支持作用，但同時也面臨高度挑戰(zhàn)。

相較于隨機對照試驗數(shù)據(jù)，真實世界數(shù)據(jù)在大多數(shù)情況下缺乏其記錄、采集、存儲等流程的嚴格質(zhì)量控制，會造成數(shù)據(jù)不完整、關鍵變量缺失、記錄不準確等問題。同時，由于各種真實世界數(shù)據(jù)來源之間相對獨立和封閉、數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)種類繁多、數(shù)據(jù)存儲分散且數(shù)據(jù)標準不一致、數(shù)據(jù)橫向整合和交換存在困難，造成數(shù)據(jù)碎片化和信息孤島現(xiàn)象突出。電子病歷還可能因文字類型的主觀性描述和記錄人差異，而影響對臨床結(jié)局的客觀評價。

那么，如何確保產(chǎn)生高質(zhì)量的證據(jù)，支持藥品評價？

藥審中心高度重視真實世界證據(jù)在藥品監(jiān)管科學體系中的價值，在真實世界領域進行了充分的技術調(diào)研和專家討論，建立指導原則體系，做到標準先行。

經(jīng)過前期充分研討論證，藥審中心組織專家起草發(fā)布了真實世界證據(jù)、兒童用藥相關指導原則。2021年，還發(fā)布了真實世界數(shù)據(jù)和患者報告結(jié)局的指導原則，這些指導原則為真實世界證據(jù)支持藥品監(jiān)管決策打下了良好基礎。指導原則體系建設工作獲得了國內(nèi)外同行的高度認可。

2021年6月28日，國家局發(fā)布了中國藥品監(jiān)管科學行動計劃第二批重點項目，真實世界數(shù)據(jù)支持中藥、罕見病治療藥物評價方法研究項目納入其中，藥審中心將在罕見病和中藥真實世界研究等領域開展研究，并出臺相應的技術指導原則，并將積極探索利用真實世界證據(jù)支持兒童用藥、中藥注冊上市的可能路徑與技術要求，為深化藥品審評審批改革和進一步鼓勵創(chuàng)新添磚加瓦。

在兒童用藥方面，藥審中心還通過產(chǎn)、學、研、審廣泛合作聯(lián)動，凝心聚力研究利用真實世界數(shù)據(jù)增加兒童人群相關適應癥，通過與國家兒童醫(yī)學中心建立戰(zhàn)略合作，利用真實世界數(shù)據(jù)評估兒童臨床急需用藥，探索利用真實世界證據(jù)助力解決兒童用藥困境。

藥審中心還按照2021年出臺的《關于加快中醫(yī)藥特色發(fā)展的若干政策措施》要求積極探索建立中藥真實世界研究證據(jù)體系，研究真實世界證據(jù)支持中藥研發(fā)與審評的情形及技術要求。

下一步的工作計劃，將繼續(xù)深入研究真實世界數(shù)據(jù)的應用及相應要求，穩(wěn)步推進海南樂城應用試點工作，加強技術指導原則制定工作，推進基于真實世界證據(jù)用于藥品注冊和監(jiān)管決策實踐，為全國藥品審評審批制度改革提供新的途徑和方法，從而推進藥品監(jiān)管科學發(fā)展，更好地服務公眾健康需求。

（來源：醫(yī)藥經(jīng)濟報）